Sljepoća će se liječiti genskom terapijom

Nakon liječenja djeca su mogla samostalno obilaziti slabo osvijetljene zapreke, sudjelovati u nastavi bez pomoći, a jedno je dijete prvi put vidjelo i boju očiju svoga oca.

Novom terapijom liječi se bolest mrežničnih stanica nazvana Leberova kongenitalna amaurosa. Bolest nastaje zbog oštećenja na jednome od 13 ključnih gena, a uzrokuje težak gubitak vida i nepravilno pokretanje oka u ranom djetinjstvu koje često vodi do potpune sljepoće u dobi od dvadeset do trideset godina.

Liječnici pod vodstvom Jean Bennett sa sveučilišta u Pennsylvaniji ispitali su mogućnost liječenja te bolesti uvođenjem korektivnoga gena u oslabljeni virus prehlade.

Njihovu studiju objavio je časopis The Lancet, a istodobno je predstavljena i na konferenciji američkih oftalmologa u San Franciscu.

Preinačeni virus injektira se u očnu jabučicu, a bolesne stanice djeluju kao trojanski konj i donose ispravnu DNA u mrežnicu.

Za malu, pokusnu studiju izabrano je 12 pacijenata u dobi od osam do 44 godine. Nijednom pacijentu nije se vratio normalan vid, ali u svih je reakcija zjenice na svjetlost povećana barem stotinu puta.

Najbolji su rezultati ostvareni u djece u dobi od osam, devet, deset i jedanaest godina. Vid u sve djece popravio se toliko da sada mogu hodati bez pomoći. (Hina/Metro-portal)