Genska terapija izliječila infekciju pluća

Liječnici iz londonske bolnice u kojoj je liječen upozoravaju da su učinci genske terapije samo privremeni, no traju dovoljno dugo da izliječe infekciju pluća. Remy Hawabi dvije je godine bolovao od gljivične infekcije pluća, a da nije pristao na radikalnu terapiju, ne bi preživio.

Remy je rođen s genetičkim poremećajem zvanim kronična granulomatozna bolest koja većinom napada muški spol. U krvnim stanicama oboljelih, leukociti ne mogu stvarati aktivirane spojeve kisika, zbog čega se organizam ne može obraniti od infekcija.

Djeca s tom bolešću obično su hospitalizirana zbog neke vrste teških infekcija već u prvih nekoliko godina života, a bolest se može izliječiti jedino presađivanjem koštane srži od odgovarajućeg donatora. 

Očekivani životni vijek pacijenata je oko 30 godina, a problemi sa zdravljem su kronični. Remyjev brat boluje od iste bolesti, no za njega je uspješno pronađen donator, dok odgovarjuća osoba Remyja još nije pronađena. Zbog toga je na njemu u lipnju provedena spomenuta genska terapija.

Na početku terapije, Remyju je dan lijek kojim je omogućeno da koštana srž u krvotok ispusti matične stanice, koje potiču ostale stanice koje utječu na imunološki sustav. Nakon što su skupili Remyjeve matične stanice iz krvi, liječnici su ih zarazili novorazvijenim i modificiranim virusom koji u sebi nosi ispravnu kopiju gena koji će u organizmu kasnije zamijeniti originalan oštećeni gen. Virus je dizajniran na način da minimalizira mogućnost buđenja gena za tumore - problem koji se ranije pojavljivao kod liječenja nekih drugih poremećaja.

Nakon kratkotrajne kemoterapije koja je uništila oštećene stanice u Remyjevom organizmu, ubrizgane su mu transformirane matične stanice koje su njegov imunološki sustav oporavile samo privremeno, no dovoljno da izliječe infekciju.

Liječnici su osmislili plan za kliničko ispitivanje terapije u bolnicama u Frankfurtu, Parizu, Zűrichu i Londonu, a trebalo bi započeti iduće godine.