Genska terapija daje novu nadu slijepima

Eksperimentalna genska terapija omogućila je da se djelomično vrati vid osobama oboljelim od progresivne sljepoće uzrokovane rijetkom urođenom bolesti mrežnice, rezultati su manjeg kliničkog istraživanja objavljenog jučer.

Revolucionarno istraživanje je provedeno u Dječjoj bolnici u Philadelphiji, Pennsylvania na troje mladih ljudi koji pate od Leberove prirođene crne mrene (ACL).

Ohrabrujući rezultati

Ta neizlječiva bolest očituje se u odumiranju receptora svjetla u mrežnici, što postupno dovodi do potpune sljepoće za dvadeset do trideset godina.
Premda se pacijentima vid nije potpuno vratio, prvi ohrabrujući rezultati osjetnog poboljšanja utiru put drugim istraživanjima radi primjene tog novog postupka u liječenju ACL-a, a možda i drugih bolesti mrežnice.

“Nakon operacije, oči su mi bile poput brusnog papira. No, već nakon tjedan dana bilo je lakše. Vid mi je sada definitivno bolji. To možda nije velika promjena, ali za mene je razlika ogromna.”
Steven Howarth
o uspjehu terapije

Istraživači su zaključili da je oko bolesnika liječenog genskom terapijom bilo otprilike triput osjetljivije na svjetlo nego u onih koji je nisu primili.

Bez nuspojava

Od tri osobe, najbolje rezultate pokazao je Steven Howarth kod kojeg je bolest najmanje uznapredovala. No, nijedan od pacijenata nema negativne nuspojave nakon operacije.
Robert Johnson, kod kojeg terapija nije pokazala znatne učinke, ne gubi optimizam.

- Zadovoljan sam što je moja operacija pokazala da je terapija neškodljiva i omogućila da se nastavi s istraživanjem kako bi se drugima dala neprocjenjiva mogućnost za bolji vid.  (HINA/METRO)